У світі нараховується понад 300 мільйонів людей з рідкісними (орфанними) захворюваннями. Сьогодні існує понад 6 000 рідкісних захворювань, 72% з них — генетичні. В Україні офіційно затверджено 302 рідкісні захворювання, серед них муковісцидоз, первинні імунодефіцити, хвороба...